Új státuszt kapott a vizsgálati kezelés
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal, vagyis az FDA ritka betegségek gyógyszerstátuszát adta a Vivacta Bio GT801 nevű, még vizsgálati fázisban lévő in vivo CAR-T terápiájának. A fejlesztést autoimmun hemolitikus anémia, röviden AIHA kezelésére szánják. A vállalat október 17-i közlése szerint a korai klinikai adatok két kezelt betegnél teljes választ mutattak.
A státusz nem jelent forgalomba hozatali engedélyt, hanem olyan fejlesztési minősítés, amely ritka betegségek lehetséges kezeléseihez kapcsolódik. A az AI Hírek összefoglalója a Vivacta Bio GT801 terápiájáról szerint a program a Vivacta Biotechnology és a Beijing Grit Biotherapeutics in vivo CAR-T platformjához kötődik. A Vivacta Bio 2025. június 25-én alakult meg, és ebből a platformból vált ki.
Az autoimmun vérszegénység súlyos állapot lehet
Az AIHA olyan autoimmun betegség, amelyben a szervezet által termelt autoantitestek túlzott mértékben pusztítják a vörösvérsejteket. Ennek következménye vérszegénység, fáradtság és légszomj lehet. Súlyosabb esetekben az állapot életveszélyessé válhat. A közlemény szerint egyes betegek számára több kezelési vonal után sem biztosítható megfelelő betegségkontroll, ezért új terápiás lehetőségekre van szükség.
A ritka betegségek gyógyszerstátusza az ilyen fejlesztések ösztönzését szolgálja az Egyesült Államokban. Ha a kapcsolódó feltételek teljesülnek, a fejlesztők adójóváírást kaphatnak a minősített klinikai vizsgálati költségekre, és mentesülhetnek a forgalmazási engedély kérelméhez kapcsolódó felhasználói díjak alól. Jóváhagyás után akár hét év árva gyógyszerpiaci kizárólagosság is elérhető lehet.
A kezelés a szervezetben alakítana ki CAR-T sejteket
A GT801 működésének lényege, hogy nem laboratóriumban készítenek elő sejteket, hanem közvetlenül a beteg szervezetében próbálnak CAR-T sejteket létrehozni. A kezelés hírvivő RNS-t, vagyis mRNS-t használ, amelyet T-sejteket célzó lipidnanorészecske, azaz LNP juttat el a megfelelő sejtekhez.
Az mRNS az anti-CD19 kiméra antigénreceptort kódolja. A kialakuló CAR-T sejtek célja a CD19-pozitív B-sejtek felismerése és elpusztítása. A vállalat ismertetése szerint a GT801 T-sejteket célzó VHH-antitestet, helyspecifikus kapcsolást és szabályozott ligandumsűrűséget alkalmaz. A kialakítás célja a T-sejtek pontosabb célzása és a nem specifikus felvétel mérséklése.
A fejlesztők emellett erős és tartós CAR-T sejtek létrehozására, valamint az ismételt adagolás lehetőségének támogatására törekednek. A platform egyik fontos célja, hogy a kezeléshez ne legyen szükség sejtek elkülönítésére, testen kívüli felszaporítására és limfodeplécióra.
Két beteg teljes választ ért el
A korai, autoimmun betegségekben gyűjtött klinikai eredményeket a 2026-os American Society of Gene & Cell Therapy éves konferenciáján, egy poszteren mutatták be. A Vivacta Bio közlése szerint mindkét, AIHA-ban szenvedő beteg teljes választ ért el a kezelés után.
Az egyik páciensnél a teljes válasz a negyedik héten alakult ki, és a nyolcadik heti, majd a harmadik havi vizsgálaton is fennmaradt. A másik beteg a tizedik héten érte el ugyanezt az eredményt. A kezelés mellett tartós perifériás B-sejt-csökkenést, emelkedő hemoglobinszintet, továbbá a laktát-dehidrogenáz, a nem konjugált bilirubin és a retikulocitaszám csökkenését figyelték meg.
Ezek az adatok egyelőre előzetes eredmények, a közlemény pedig nem ismertetett további betegszámot vagy összehasonlító adatokat. A vállalat szerint a megfigyelések kedvező klinikai lehetőséget jeleznek a GT801 számára AIHA-ban. Yarong Liu, a Grit Bio alapítója, igazgatósági elnöke és vezérigazgatója úgy értékelte, hogy az FDA státusza fontos mérföldkő a GT801 autoimmun betegségekben zajló globális fejlesztésében. A cégek további kutatásokkal és klinikai bizonyítékok gyűjtésével folytatják a programot.
